Ученые добились прорыва в восстановлении зрения у детей с наследственной патологией
Специалисты из Университетского колледжа Лондона совершили настоящий прорыв в лечении наследственной дистрофии сетчатки. Благодаря инновационной генной терапии дети, которые ранее различали только свет, смогли выполнять простые зрительные задачи спустя несколько лет после процедуры. Это достижение стало важным шагом в борьбе с врожденными нарушениями зрения.
Раньше наследственные формы дистрофии сетчатки считались практически неизлечимыми — известно 26 генов, мутации в которых приводят к потере зрения. Единственным доступным методом лечения долгое время оставалась терапия для RPE65-ассоциированной формы заболевания. Однако теперь ученые успешно исправили дефект в гене AIPL1, значительно расширив возможности медицины.
Ген AIPL1 играет ключевую роль в работе фоторецепторов — уникальных клеток сетчатки, отвечающих за восприятие света и цвета. У пациентов с его мутацией происходит постепенная гибель как палочек, обеспечивающих сумеречное зрение, так и колбочек, ответственных за цветовосприятие. Новая терапия позволила остановить этот разрушительный процесс.
В исследовании участвовали четверо детей в возрасте от 1 до 3 лет с частично сохранной центральной зоной сетчатки. Ученые использовали безопасный аденоассоциированный вирус для доставки здоровой копии гена AIPL1. Уже через 3,5 года после процедуры маленькие пациенты демонстрировали удивительные результаты: они научились выполнять бытовые задания, такие как сбор предметов или размещение карандашей в стакане.
Особенно впечатляет контраст между пролеченным и нелеченым глазом — в то время как первый сохранил функциональность, второй полностью утратил зрение. Этот факт ярко демонстрирует эффективность разработанного метода.
Исследователи полны оптимизма: отсутствие серьезных побочных эффектов и стабильные положительные результаты открывают путь для масштабирования терапии. В ближайшие годы методика может стать доступной для тысяч пациентов по всему миру, даруя надежду там, где ее раньше не было.
Отдельные исследования также подчеркивают важность комплексного подхода — помимо инновационных методов, сохранению зрения способствует сбалансированное питание с ограничением вредных для глаз продуктов.
Источник: www.gazeta.ru
