Прототип генной терапии замедляет развитие нейродегенеративного заболевания
Фото: gazeta.ru
Ученые из США, Канады и Австралии разработали экспериментальный метод генной терапии, направленный на борьбу с болезнью Хантингтона. Инновационный подход позволяет замедлить разрушение нервных клеток, открывая путь к первому эффективному лечению этого недуга.
Как генетические мутации влияют на организм
Болезнь Хантингтона возникает из-за аномального расширения CAG-повторов в гене HTT. Эти изменения провоцируют накопление токсичных белков, что приводит к прогрессирующей гибели нейронов. Первые симптомы — двигательные расстройства и нарушение координации — обычно проявляются после 30 лет, а на поздних стадиях страдают когнитивные функции и психика.
Точечное редактирование генома: принцип работы
Исследователи применили усовершенствованную версию системы CRISPR/Cas9 для преобразования опасных участков ДНК. Редактор заменяет фрагменты CAG на стабильные последовательности ЦАА, предотвращая образование вредных белков. Даже частичная модификация генома демонстрирует положительный эффект — скорость гибели клеток снижается, а прогрессирование болезни замедляется.
Результаты, дающие надежду
В лабораторных условиях метод показал впечатляющие результаты: в клеточных культурах пациентов удалось исправить 45-60% мутаций, а в нейронах мышей — 20-30%. Это подтвердило не только эффективность, но и безопасность подхода. Ученые уверены, что дальнейшая оптимизация технологии позволит приблизиться к клиническим испытаниям.
Ранее эксперты прогнозировали, что персонализированная генотерапия станет ключом к лечению многих наследственных заболеваний. Новое исследование подтверждает: будущее медицины уже наступает.
